Z gensko terapijo proti slepoti

Z gensko terapijo je moč otrokom, ki jih je prizadela redka dedna bolezen, povrniti vid, pravijo znanstveniki.

Po zdravljenju so otroci samostojno premagovali slabo osvetljene ovire, pri pouku sodelovali brez pomoči, en pozdravljen pacient pa je prvič videl barvo oči svojega očeta.

Z novo terapijo se zdravi bolezen celic mrežnice, imenovano Leberjeva kongenitalna amaurosa.

Bolezen nastane zaradi poškodbe enega od 13-tih ključnih genov, ki v ranem otroštvu povzroči težko izgubo vida in nepravilno premikanje oči, kar v časovnem obdobju od deset do trinajstih let vodi v popolno slepoto.

Prizadete celice delujejo kot trojanski konj

Zdravniki, pod vodstvom Jean Bennett iz univerze v Pennsylvaniji, so z dodajanjem korektivnega gena v oslabljen virus prehlada preučili možnosti zdravljenja bolezni.

Njihovo raziskavo je objavila strokovna revija The Lancet, istočasno pa je bila predstavljena na simpoziju ameriških oftalmologov v San Franciscu.

Revidirani virus se injekcira v oko, okužene celice pa delujejo kot trojanski konj in v očesno mrežnico prinašajo pravilni DNA.

V namen poskusne raziskave so izbrali 12 pacientov starih med osmimi in štiriinštiridesetimi leti.

Nobenemu od pacientov se normalen vid ni povsem povrnil, reakcija njihovih zenic na svetlobo pa je vsaj stokrat višja.

Najboljši rezultati so se pokazali pri otrocih starih osem, devet, deset in enajst let. Pri teh otrocih se je vid v toliko popravil, da lahko hodijo brez dodatne pomoči.