Čeprav je ideja o uporabi botoksa v medicini stara že več kot sto let, se je šele v osemdesetih letih preteklega stoletja pričela terapija za zdravljenje nekaterih oblik škiljenja, pokazala pa se je tudi potreba za terapijo v nevrologiji (cervikalna distonija – nekontrolirani boleči gibi vratnih mišic, nekatere oblike glavobola, blefarospazam – nekontrolirano krčenje vek in zapiranje oči, hemifacialni spazam – nekontroliran krč polovice obraznih mišic, sindrom bolečih mišic), v dermatologiji in estetski kirurgiji (prekomerno znojenje – hiperhidroza, pomlajevanje – odstranjevanje gub), uroginekologiji (preaktivni mehur, vaginizem, inkotinenca), proktologiji (fisura analnega sfinkterja). V posebej pripravljeni obliki botoks začasno paralizira mišično aktivnost.
Botulinum toksin se po priporočilu Agencije za hrano in zdravila (FDA) nahaja v C skupini zdravil. Kljub priljubljenosti in začasnemu trajanju učinka, se po današnjih spoznanjih priporoča izogibanje prejemanja botoksa vsem ženskam, ki se pripravljajo na nosečnost, nosečnicam in dojiljam. Eksperimenti na živalih so pokazali, da je pogosta uporaba botoksa povezana z zastojem rasti ploda, motnjami pri razvoju skeleta, spontanimi splavi in prezgodnimi porodi.
V kolikor terapijo z injekcijam botoksa izvaja usposobljen zdravnik je za uporabo dokaj varen. Najpogostejši stranski učinki sta oteklina in modrice na mestu implantacije, glavobol in prehladu podobne motnje. Ob morebitni nepravilni uporabi lahko pride do neželenih reakcij, preparat se lahko razširi v okoliško tkivo in povzroči spuščanje vek, suho očesno sluznico, solzenje, nenaravni nasmeh (nesorazmeren kotiček ust), nenaravno privzdignjene obrvi, obrazno mimiko brez čustev, v redkih primerih se lahko pojavijo botulizmu podobne motnje (mišična slabost celotnega telesa, motnje vida, dvojna slika, težave z govorno komunikacijo in požiranjem, težave z dihanjem, nezmožnost kontrole in zadrževanja urina).
Botulinum toksin ustvarja gram-pozitivna anaerobna bakterija Clostridium botulinum, za človeški organizem pa so od sedmih imunsko različnih tipov, strupeni štirje (A, B, E in F). Bolezen, ki jo povzročajo se imenuje botulizem in je, v kolikor ni pravočasno diagnosticirana in zdravljena, smrtonosna.
Po podatkih Centra za nadzor in preventivo bolezni (CDC) se v ZDA letno pojavi okoli 145 primerov botulizma, 15% primerov povzroča okužena hrana (najpogosteje konzervirana), 65% je dojenčkov, 20% pa se jih okuži skozi rano (najpogosteje odvisniki). Prav zato je potrebno posebno pozornost nameniti pripravi konzervirane hrane, otroci mlajši od enega leta naj ne prejemajo medu, ki redko pa vendar, vsebuje zasevke botulinuma C. V zadnjih petdesetih letih se je smrtnost zaradi botulizma zmanjšala za 50%.