Genska terapija za motnjo gradnje hemoglobina

Pri osemnajstletnemu pacientu, ki je prejel revolucionarno terapijo za popravo delovanja mutiranega gena, so zabeležili hitro izboljšanje zdravstvenega stanja.

Z matičnimi celicami iz kostnega mozga pacienta so ozdravili odgovorni genom in jih vrnili v organizem, kjer so postopoma poskrbele za replikacijo števila rdečih krvnih telesc.

Tri leta po terapiji pacient ne potrebuje infuzije, ki jo je prejemal od tretjega leta starosti, piše revija Nature.